Генная терапия: редактирование генов живого человека

Первое в мире официальное сообщение об успешной генетической модификации живого человека появилось 15 ноября в Калифорнии [1]. Это очередная важнейшая веха в развитии генетики. Первое генетически модифицированное растение появилось в 1984 году [2], а в 2005 году поступил в продажу генетически модифицированный лосось [3]. В апреле 2015 года был отредактирован геном эмбриона [4]. Наконец, в ноябре 2017 года был отредактирован геном живого человека.ходе первой фазы клинических испытаний The Champions Study с помощью специального вируса в клетки печени 44-летнего Брайана Мэддока доставили корректирующий ген и встроили в последовательность ДНК. Благодаря новому гену в печени Брайана будет продуцироваться белок (фермент идуронат-2-сульфатаза), дефицит которого приводит к вакуолизации и некрозу клеток.
Ранее Брайан перенес 26 операций и 15 лет ждал прорыва в медицине: эта операция стала возможна лишь с открытием прецизионных методов редактирования генома [5].

1. Benioff Children’s Hospital. httpss://www.childrenshospitaloakland.org/main/news/409.aspx
2. Наука и жизнь. httpss://www.nkj.ru/archive/articles/3642/
3.Википедия.httpss://ru.wikipedia.org/wiki/%D0%93%D0%B5%D0%BD%D0%B5%D1%82%D0%B8%D1%87%D0%B5%D1%81%D0%BA%D0%B8_%D0%BC%D0%BE%D0%B4%D0%B8%D1%84%D0%B8%D1%86%D0%B8%D1%80%D0%BE%D0%B2%D0%B0%D0%BD%D0%BD%D0%B0%D1%8F_%D0%BF%D0%B8%D1%89%D0%B0
4. Liang P., Xu Y., Zhang X., Ding Ch., Huang R., Zhang Z. et al. CRISPR/Cas9-mediated gene editing in human tripronuclear zygotes. Protein Cell. 2015; 6(5): 363–372.
5. По живому: ученые впервые отредактировали геном в теле человека. httpss://russian.rt.com/science/article/450791-gen-redaktirovat-operaziya-bolezn
Изображение: httpss://insdrcdn.com/media/attachments/6/7f/a8290b7f6__750x0.jpg, httpss://pbs.twimg.com/media/DOrSEnSW4AEVAz_.jpg